Nieuw ‘oud’ medicijn voor IBD-patiënten

22 februari 2022

Begin dit jaar werd tioguanine officieel goedgekeurd door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) voor gebruik bij IBD-patiënten. Het geneesmiddel bestond al langer; vanaf de jaren vijftig wordt het gebruikt bij leukemie. Na jarenlang onderzoek, gesprekken en weer verdere ontwikkeling is het maag-, darm- leverarts Nanne de Boer en zijn collega’s nu gelukt dit medicijn opnieuw geregistreerd voor een ander ziektebeeld te krijgen. Een primeur in IBD-land. Met flinke voordelen voor de patiënt.

Het gebeurt natuurlijk wel vaker: medicijnen inzetten voor een ander ziektebeeld. Het bekendste voorbeeld is de aspirine die bloedverdunner werd. Maar dat een patentloos medicijn ook officieel geherregistreerd wordt, dat gebeurt niet vaak. Nanne: “We weten dat twintig procent van de IBD-patiënten diverse medicatie gebruikt die niet voor dit ziektebeeld is bedoeld. Vaak is dat geen probleem, maar formeel zijn die medicijnen voor dit betreffende ziektebeeld niet voldoende bestudeerd. En dus is er onzekerheid over de exacte werking, dosering en bijwerkingen.” Het is een van de redenen waarom het verhaal rond tioguanine een grote doorbraak is. Maar Nanne kijkt ook over de landsgrenzen heen: “In Nederland hebben we een luxe situatie. We kunnen als arts eigenlijk wel alles voorschrijven voor IBD, alles is beschikbaar en wordt vergoed. Dat is in veel andere landen niet zo.” 

Pilletjes doorsnijden

Sinds 2001 werd er steeds meer onderzoek gedaan naar diverse geneesmiddelen, en zo ook specifiek naar tioguanine. Nanne: “We gingen steeds beter begrijpen hoe het lichaam deze medicijnen omzet, welke stofjes zorgen voor de werking en bijwerkingen. Een specifiek stofje zorgde voor het afweeronderdrukkende effect. Waarom geven we dan niet alleen dat stofje? Dat bleek al te bestaan. Tioguanine wordt al sinds de jaren vijftig gebruikt voor de behandeling van leukemie. Door de nieuwe inzichten kwamen we uit op een nieuwe dosering; de helft van het bestaande pilletje. Dat was nog een flink gedoe; pilletjes werden doorgesneden, opnieuw vermalen door de apotheek en in een capsule gedaan, of zelfs door patiënten zelf kleiner gemaakt.”

Bijsluiter voor leukemie

Bijkomend nadeel was de bijsluiter. Omdat deze was gericht op patiënten met leukemie, schrokken veel mensen wanneer ze deze lazen. “Het is een chemo-middel, en de bijwerkingen in de originele dosering waren behoorlijk. Mensen hadden direct het gevoel heel ziek te zijn.” IBD-patiënt Ray Aeckerlin (colitis ulcerosa en prikkelbare darmsyndroom) kan dat beamen: “Na veel medicijnen geprobeerd te hebben, kwam ik in 2019 uit op tioguanine. Die bijsluiter, dat was wel even slikken. Mijn vrouw en ik hadden in die tijd een kinderwens en onze gynaecoloog besloot door die bijsluiter dat ik het medicijn moest afbouwen; het zou te gevaarlijk zijn. Ik ben flink ziek geweest omdat ik over moest stappen op andere medicijnen. Twee jaar lang van uitproberen, mislukkingen en weer doorgaan. Dat doet ook mentaal veel met je. Gelukkig kwam onze wens wel in vervulling: in 2020 werd ik voor de tweede keer vader. In 2021 begon ik na een operatie weer aan tioguanine, en sindsdien ben ik in remissie. Inmiddels heb ik begrepen dat nu, met de goede dosering en de juiste bijsluiter, het geen probleem meer is bij een kinderwens. Het is fijn dat mijn verhaal anderen bespaard kan blijven.”

Een nieuw medicijn

Nanne en zijn collega’s werden ook steeds enthousiaster; het medicijn werd veel voorgeschreven en er waren goede resultaten, zoals bij Ray. Het idee ontstond in 2015 om het formeel te laten registreren. Nanne: “We wilden een poging wagen. Hoe mooi zou het zijn als een onafhankelijke partij ons enthousiasme zou wegen. Het zou minder gedoe zijn om de juiste dosering te krijgen en die vervelende bijsluiter zouden we kunnen herschrijven. Na veel gesprekken met de CBG, veld en producent, meer onderzoeken en nog eens nieuwe data aanleveren en nog meer gesprekken, hoorden we in januari dat het was goedgekeurd. Dat was wel echt een bijzonder moment. We hadden het gedaan: een oud medicijn nieuw leven ingeblazen.” Belangrijk was ook om het middel betaalbaar te houden. Nanne: “Voor de nieuwere medicijnsoorten, zoals de veelgebruikte biologicals (gemaakt van dierlijk of menselijk eiwit) betaal je de hoofdprijs, het was cruciaal dat tioguanine veel goedkoper zou zijn en blijven.” Ray bekijkt dit ook nog van een andere kant: “Er is een directe verbinding tussen je hersenen en je darmen (nervus vagus). Ik heb in mijn zoektocht naar het juiste medicijn zoveel geprobeerd, en ik heb periodes ook een depressie gehad. Dan trok ik het me bijvoorbeeld heel erg aan dat ik de maatschappij duizenden euro’s per jaar kostte.”

Voordelen voor de patiënt

Patiënten krijgen dus nu een juiste bijsluiter bij hun medicijn. Maar wat zijn nog meer voordelen? Nanne: “Ze krijgen de garantie dat ze een medicijn krijgen voorgeschreven dat formeel gewogen en goed bevonden is. Daarbij kunnen we de kwaliteit, leveringszekerheid en veiligheid garanderen.” Voor Ray is het een verschil van dag en nacht: “Tioguanine werkt voor mij zo goed en makkelijk, iedere ochtend gewoon een pilletje bij het ontbijt. Het is een ontzettend belangrijk onderdeel geweest van mijn herstelproces, en ik kan weer een leuke vader zijn.”

Gerelateerd nieuws

Leefstijlaanpassing voor een betere kwaliteit van leven voor spijsverteringspatiënten

Dankzij de steun van donateurs heeft de Maag Lever Darm Stichting subsidie toegekend aan vijf nieuwe projecten. Deze zorgprojecten dragen bij aan het verbeteren van de kwaliteit van leven voor mensen met een spijsverteringsziekte.

3 februari 2022

Meer aandacht en onderzoek nodig naar oorzaken en behandeling van vermoeidheid

Er moet meer gebeuren om (ernstige) vermoeidheidsklachten aan te pakken. Dat blijkt uit een kennissynthese die is uitgevoerd in opdracht van ZonMw en de Samenwerkende Gezondheidsfondsen (SGF), waar de Maag Lever Darm Stichting (MLDS) deel van uitmaakt.

10 januari 2022

Ellie loopt 800 km in 6 weken voor colitis ulcerosa

Ellie (68) wandelt 800 km om geld op te halen voor onderzoek naar de ziekte colitis ulcerosa. Ze wandelt zes weken lang van St. Jean Pied de Porte naar Santiago de Compostella.

30 augustus 2021

Doneer